FDA为Alnylam的RNAi疗法Lumasiran授予优先审查，用于治疗1型原发性高锰尿症

世界性连赢的RNAi疗法公司Alnylam Pharmaceuticals宣布，加拿大食品本品管理委员会（FDA）已接受该公司lumasiran的新药申请（NDA），用于病患1型原发性低草酯尿症（PH1）。FDA还为lumasiran授予了这两项初审。

Lumasiran是一种学术性、静脉给药的靶向乙基酯氧化酵素1（HAO1）的RNAi病患药物，正在开发用于病患PH1。HAO1编码乙醇酯氧化酵素（GO）。因此通过绝望HAO1并枯竭GO酵素，lumasiran可以抑制草酯盐的造成，草酯盐是息息相关PH1病变生理的代谢产物。

PH1是一种甚少见的结核病，其中草酯盐的诱发造成造成草酯钙晶格在消化道脏和泌尿道中的沉积物，并似乎造成疼痛和复发性消化道结石的形成和消化道钙化。尽管少数患者对钙B6疗法有完全自由基，但尚无批准的PH1药物疗法。

Lumasiran是利用Alnylam的弱化稳定化学（ESC）-GalNAc-缀合物技术，可按季度进行静脉维持给药，并具有更低的通用性和广泛的病患指数。Lumasiran已获得加拿大和欧元区的孤儿药名号，加拿大食品和药物管理委员会（FDA）的突破性疗法名号和小儿罕见病名号，以及欧洲本品管理委员会（EMA）的这两项本品（PRIME）名号。

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